ГМО-вирус исцелил наследственную глухоту
25.01.2024
Китайские ученые из Фуданьского университета в Шанхае разработали
генную терапию, излечивающую пациентов со специфической формой
аутосомно-рецессивной глухоты. Ее ключевым компонентом является
генно-модифицированный аденоассоциированный вирус (AAV).
Глухота — одно из самых распространенных сенсорных нарушений, которым
страдает более 1,5 миллиарда человек во всем мире, причем около 26
миллионов из них страдают врожденной глухотой. Потеря слуха у детей
более чем в 60% случаев имеет генетическую причину — дисфункция белка
отоферлина (OTOF), который участвует в преобразовании механического
звукового раздражения волосковых клеток улитки внутреннего уха в
нервные импульсы. Такая форма заболевания называется
аутосомно-рецессивной несиндромальной глухотой девятого типа (DFNB9).
В настоящее время никакого лекарственного лечения врожденной глухоты с
доказанной эффективностью не существует, поэтому помощь при этом недуге
вот уже 60 лет как сводится к кохлеарным имплантатам. Антенна этого
устройства крепится на коже магнитом непосредственно над приемником,
имплантируемым под кожу в височную кость в ходе операции — он содержит
электродную решетку, которую помещают в улитку. Из описанного уже
становится очевидно, что это довольно-таки инвазивная процедура (то
есть, требующая глубокого хирургического вмешательства, что чревато
осложнениями), да и сам имплантат имеет свой эксплутационный срок и
склонность к выходу из строя.
Но специалисты из Глазной и ЛОР-больницы Фуданьского университета
отыскали новый подход, прибегнув к генной терапии, о чем подробнее
рассказали в журнале The Lancet. Команда использовала
аденоассоциированный вирус серотипа 1, несущий трансген OTOF человека
(AAV1-hOTOF), чтобы в рамках одногруппного исследования аккуратно
ввести его во внутреннее ухо шести детям от 1 до 18 лет с DFNB9
посредством специальной хирургической процедуры. В частности, один
получил дозу в 900 миллиардов геномов аденовируса-вектора, а пятеро
получили 1,5 триллиона таких геномов. В течение всех 26 недель
наблюдений никаких серьезных проблем, которые сигнализировали бы о
необходимости уменьшения терапевтической дозы, обнаружено не было.
У пяти детей наблюдалось восстановление слуха, о чем свидетельствует
снижение на 40 – 57 децибел средних порогов слуховой реакции ствола
мозга (СРСМ) на частоте 0,5–4,0 килогерц, а у участника, получившего
дозу 900 миллиардов геномов аденовируса-вектора, средний порог СРСМ
улучшился с более чем 95 децибел на исходном уровне до 68 децибел через
4 недели, 53 децибел через 13 недель и 45 децибел через 26 недель. У
тех, кто получил 1,5 триллиона геномов аденовируса-вектора, средние
пороги СРСМ изменились с более чем 95 децибел на исходном уровне до 48,
38, 40 и 55 децибел у четырех детей с восстановлением слуха через 26
недель.
Один из участников спустя 13 недель после генной терапии AAV1-hOTOF.
Видео: Глазная и ЛОР-больница Фуданьского университета / ŠThe Lancet
Также у всех было зафиксировано улучшение восприятия речи. Были и
некоторые побочные эффекты, но временные и легкой степени тяжести.
Ссылаясь на эти результаты, китайская команда подытоживает, что генная
терапия AAV1-hOTOF безопасна и эффективна в качестве нового метода
лечения детей с аутосомно-рецессивной глухотой 9.
Результаты генной терапии AAV1-hOTOF спустя 26 недель. Видео: Глазная и ЛОР-больница Фуданьского университета / ŠThe Lancet
Отдельно стоит отметить успех в реализации аденоассоциированного
вектора. Ведь его создание открывает перспективы для совмещения вируса
с другими крупноразмерными генами. А значит, не за горами исцеление и
от других недугов наследственного характера.
источник - https://naked-science.ru/community/923695